Passare al contenuto principale

Pubblicato il 10 dicembre 2024

L’innovazione al centro delle terapie a base di RNA

Verso una svolta cruciale nel modo in cui vengono trattate le malattie: HAYA Therapeutics mira a rivoluzionare i trattamenti dei pazienti concentrandosi sugli RNA derivati dal «dark genome», oggi riconosciuti come gli RNA del genoma regolatore. Grazie al suo approccio innovativo, l’impresa è stata in grado di attirare l’attenzione del colosso farmaceutico americano Eli Lilly. Sostenuta da Innosuisse, l’azienda capitalizza questo slancio per portare la sua tecnologia all’avanguardia sulla scena internazionale e trasformare il trattamento di alcune malattie, contribuendo al contempo a prolungare la durata di vita.

Grazie ai progressi della medicina e delle tecnologie, oggi viviamo molto più a lungo. Tuttavia, le principali malattie croniche legate all’età, come l’insufficienza cardiaca, i tumori solidi cancerosi e la fibrosi polmonare idiopatica, tra le altre, continuano a porre problemi di salute e colpiscono milioni di pazienti in tutto il mondo. HAYA Therapeutics sviluppa terapie di nuova generazione. «I trattamenti attualmente disponibili spesso si concentrano su un singolo bersaglio o sintomo, senza riuscire sempre a trattare le cause alla base di queste malattie», spiega Samir Ounzain, CEO e co-fondatore di HAYA Therapeutics.

Fondata nel 2019, l’impresa di Losanna ha sviluppato una piattaforma innovativa in grado di identificare RNA precedentemente sconosciuti coinvolti in diverse malattie e di trattarli con terapie a base di acidi nucleici. «Mentre l’industria farmaceutica si è concentrata a lungo sulle proteine o sugli RNA codificanti per le proteine, noi sviluppiamo un approccio terapeutico che prende di mira gli RNA lunghi non codificanti, cioè gli RNA che non codificano per le proteine», spiega Daniel Blessing, CTO e co-fondatore di HAYA Therapeutics. «Questi RNA svolgono un ruolo chiave nella regolazione di un certo numero di processi cellulari essenziali. Tuttavia, possono influenzare il funzionamento e la reazione delle cellule ai cambiamenti. Il nostro approccio unico sfrutta l'elevata specificità tissutale di questi RNA e le loro funzioni biologiche regolatrici per riprogrammare le cellule malate e riportarle a uno stato sano».

Una tecnologia innovativa che potrebbe fornire trattamenti alle persone affette da diverse malattie rare, comuni o croniche riducendone la progressione, o addirittura fermandole, e alleviando i sintomi. «La nostra missione è promuovere un invecchiamento più sano e prolungare la durata della vita», aggiunge Daniel Blessing.

Una tecnologia promettente

HAYA Therapeutics ha recentemente stipulato un accordo pluriennale per un totale di un miliardo di dollari con l’azienda farmaceutica statunitense Eli Lilly per sostenere gli sforzi di sviluppo preclinico di farmaci nell'ambito dell’obesità. Un vero e proprio riconoscimento per HAYA Therapeutics e le sue ricerche. «Questa collaborazione è una delle prime partnership su larga scala nell'ambito degli RNA non codificanti», afferma Ounzain. Si tratta di una pietra miliare per noi e di una chiara indicazione dei progressi compiuti da noi in questo ambito negli ultimi anni».

I progressi e la convalida del lavoro svolto non sarebbero stati possibili senza l’aiuto di Innosuisse. «Da diversi anni Innosuisse fornisce a HAYA Therapeutics un supporto inestimabile», ritiene Daniel Blessing, secondo cui questo sostegno è stato determinante per la promozione della tecnologia dell'impresa sulla scena internazionale. Samir Ounzain concorda: «Lo Start-up Coaching ci ha aiutato a evolvere da un focus puramente orientato alla ricerca a una mentalità imprenditoriale e commerciale. Inoltre, le offerte di promozione proposte da Innosuisse facilitano la ricerca di potenziali investitori e partner, nonché il finanziamento di progetti innovativi che probabilmente sarebbero stati considerati troppo rischiosi o costosi».

Studi clinici in vista

Si prevede che questa promettente tecnologia si concluderà con gli studi clinici nel prossimo futuro. «Il nostro obiettivo è quello di far avanzare il nostro candidato principale, un agente antifibrotico, verso le sperimentazioni sull’uomo», spiega Daniel Blessing. Questi studi dovrebbero portare a un primo trattamento per la fibrosi cardiaca. «Questo passo non solo dovrebbe convalidare il potenziale della nostra piattaforma, ma anche rendere HAYA Therapeutics un’azienda in fase clinica», continua il suo CTO.

Allo stesso tempo, l’impresa continua a sviluppare il proprio portafoglio di prodotti e a esplorare nuovi bersagli terapeutici per il trattamento di una gamma più ampia di malattie.

Sostegno da Innosuisse